Breakthrough Prize 2026
帮助儿童重见光明的基因疗法
Jean Bennett、Katherine A. High 与 Albert Maguire 因研发首个获 FDA 批准的基因替代疗法,共同荣获 2026 年 Breakthrough Prize in Life Sciences。该疗法帮助原本逐渐失明的儿童获得独立生活能力,进入普通学校就读,甚至能在夜晚到户外玩耍。
· 美国
2026年4月18日,Breakthrough Prize Foundation 宣布,Jean Bennett、Katherine A. High 和 Albert Maguire 共同获得三项2026年生命科学突破奖(Breakthrough Prizes in Life Sciences)之一。每项奖金为300万美元。
他们的疗法用于治疗莱伯先天性黑蒙(Leber congenital amaurosis)。这是一种罕见的遗传性眼病,患者通常在成年早期完全失明。该疗法替换一个有缺陷的基因 RPE65,这个基因负责制造视网膜对光作出反应所需的蛋白质。
这对夫妻搭档,分子生物学家 Jean Bennett 和眼科外科医生 Albert Maguire,发明了这种疗法,并首先在动物身上取得成功,其中包括让几只瑞典布利牧羊犬(Briard)恢复视力,后来他们还收养了这些狗!2005年,费城儿童医院(Children’s Hospital of Philadelphia)的医师兼科学家 Katherine A. High 邀请他们与她合作,开展人体试验。
为何重要
十多年前接受治疗的患者,至今仍保持着改善后的视力。
它还证明基因疗法可以安全有效地发挥作用,为治疗多种遗传疾病的基因疗法打开了大门。此后,数以百计的试验相继展开,其中包括100多项针对视网膜的基因疗法试验。
