一种帮助血液凝固的巧妙抗体

2026年9月9日，拉斯克基金会宣布，日本 Chugai Pharmaceutical 的三位科学家 Kunihiro Hattori、Takehisa Kitazawa 和 Tomoyuki Igawa 将获颁2026年拉斯克~德贝基临床医学研究奖。

甲型血友病患者体内缺乏足够有功能的凝血因子VIII（血液凝固所需的一种蛋白质），因此即使没有受伤也可能出血。该病主要影响男性，发病率约为四千分之一。旧药需要每周多次静脉注射，而且约30%的重症患者会产生抗体，使药物失效。

2000年，Kunihiro Hattori 提出一个构想：设计一种抗体，抓住另外两种凝血因子并将它们聚在一起，起到凝血因子VIII的作用。早期版本在动物实验中反而加重了出血，但团队没有放弃。在 Takehisa Kitazawa 负责生物学、Tomoyuki Igawa 负责工程的合作下，他们筛选了数万种抗体组合，并于2010年找到了成功的分子。

为何重要

在临床试验中，该药物最多可减少87%的出血，即使是对旧疗法产生排斥的患者也有效。美国FDA于2017年批准了该药。

Emicizumab 可皮下注射，最少每月一次，无需频繁静脉注射。全球已有超过3万人受益。